Акции фармкомпании Sarepta рухнули после второй смерти пациента. Что будет с бизнесом

Котировки Sarepta Therapeutics, small-cap разработчика препаратов для борьбы с редкими генетическими заболеваниями, 16 июня упали на 42% и достигли минимума за девять лет. Компания сообщила о смерти второго за три месяца подростка, принимавшего ее препарат для лечения мышечной дистрофии. Sarepta отозвала свой прогноз по выручке: она теперь может лишиться доступа к части рынка, предупредили аналитики.

Акции Sarepta Therapeutics рухнули на Нью-Йоркской бирже в понедельник, 16 июня, на 42% — до $20,94. Стоимость бумаг оказалась на минимальном уровне за последние девять лет. На премаркете 17 июня акции компании поначалу отыгрывали часть потерь — росли в моменте на 4,8%. Но затем подъем сменился небольшим падением.

Причиной обвала котировок стало сообщение о второй смерти пациента, принимавшего препарат компании под названием Elevidys для борьбы с миодистрофией Дюшенна — генетическим заболеванием, при котором мышцы теряют свою силу и пациент постепенно лишается способности ходить, стоять и даже дышать. Умершим пациентом был 15-летний подросток: после приема препарата у него развилась печеночная недостаточность, передает Reuters со ссылкой на звонок Sarepta для инвесторов. О первой смерти пациента, принимавшего препарат, компания сообщила лишь три месяца назад — в марте. Ему было 16 лет. Оба подростка умерли в течение 90 дней после получения препарата, добавил Reuters.

После смерти второго пациента Sarepta приостановила терапию препаратом для неамбулаторных пациентов — тех, кто потерял способность самостоятельно ходить. Компания также отозвала прогноз по выручке на 2025 год, рассказали руководители компании во время разговора с инвесторами, пишет Barrons. В 2025 году 30% пациентов, принимавших Elevidys, были неамбулаторными, отметил гендиректор Sarepta Дуглас Ингрэм в изложении Barron's. Другой руководитель компании, выступавший на встрече (Barron's не привел его имя), сказал, что даже в случае продажи Elevidys только амбулаторным пациентам, по прогнозам, компания останется прибыльной.

Смерть второго пациента, принимавшего неоднозначную генную терапию Sarepta Therapeutics, омрачает перспективы компании и всей отрасли генной терапии, считает Barrons.

До того, как компания сообщила о первой смерти пациента в середине марта, аналитики ожидали, что продажи Elevidys в этом году превысят $2 млрд в и составят большую часть общей выручки компании за 2025 год, которая на тот момент оценивалась в $3,1 млрд, отметил Barrons со ссылкой на данные FactSet. 

После объявления о второй смерти пациента аналитик Needham Джил Блум снизил целевую цену акций Sarepta более чем в два раза — со $125 до $50, а также свои ожидания по выручке от генной терапии до $969 млн с предыдущего прогноза в $1,4 млрд. «Мы считаем, что это событие увеличивает вероятность отзыва Elevidys с рынка; однако по нашему мнению это маловероятный сценарий», — сказал он. Он также указал, что смерть второго пациента за последние несколько месяцев может привести к тому, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешит принимать Elevidys только амбулаторным пациентам. Тем не менее, аналитик по прежнему рекомендует покупать акции компании. 

Аналитик инвестбанка H.C. Wainwright & Co. Митчелл Капур допустил, что большее число пациентов и врачей станут отказываться от терапии Elevidys даже без решений регулятора, если не появятся надежные данные о безопасности препарата в долгой перспективе: в частности, демонстрирующие практически нулевой риск смертности, передает Barron's.

Котировки Sarepta Therapeutics с начала года упали на 82,7%. Средняя целевая цена акций компании в три раза выше текущей — $69,68, показывает MarketWatch. Из 28 аналитиков, которые следят за Sarepta, 18 рекомендуют покупать ее акции, восемь — держать, один — продавать.

Elevidys — это первый генный препарат, который был одобрен для лечения миодистрофии Дюшенна в США. Его вводят внутривенно всего раз, после чего Elevidys помогает организму вырабатывать необходимый пациентам белок микродистрофин — именно его недостаток приводит к потере мышечной силы.

В 2023 году препарат получил ускоренное частичное одобрение, несмотря на сомнения некоторых членов FDA в его эффективности при лечении болезни Дюшенна.

В июне 2024 года директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Питер Маркс полностью одобрил препарат почти для всех пациентов, отклонив решение трех групп экспертов и двух старших помощников, которые заявили, что Sarepta «не предоставила удовлетворительных данных в поддержку заявлений об эффективности для всех возрастов и для неамбулаторных пациентов», сообщал Stat. В марте Маркс покинул FDA. Его преемник Винай Прасад критически отнесся к решению о расширении одобрения Elevidys.