Акции Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания доклинического этапа, занимается разработкой препаратов для лечения генетических заболеваний, вызванных экспансиями нуклеотидных повторов. Портфель продуктов компании включает атаксию Фридрейха - моногенное аутосомно-рецессивное прогрессирующее мультисистемное заболевание, поражающее системы органов, зависящие от функции митохондрий, что в конечном итоге приводит к неврологической, сердечной и метаболической дисфункции; и миотоническую дистрофию типа 1 (DM1) - моногенное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с доминантным наследованием, поражающее скелетные мышцы, сердце, мозг и другие органы. Компания также разрабатывает портфель препаратов GeneTAC для лечения других моногенных заболеваний, обусловленных экспансией нуклеотидных повторов, таких как синдром Хрупкой Х, спиноцеребеллярная атаксия, боковой амиотрофический склероз, фронтотемпоральная деменция, болезнь Хантингтона и спинобульбарная мышечная атрофия. Компания Design Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2017 году, ее штаб-квартира находится в Карлсбаде, штат Калифорния.