Акции Amicus Therapeutics Inc

Amicus Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и поставке лекарств для лечения редких заболеваний. Ее коммерческие продукты и кандидаты на производство включают Galafold, пероральный препарат точного действия для лечения взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Фабри и вариантом гена галактозидазы альфа, поддающимся лечению на основе данных анализов in vitro. Компания также разрабатывает AT-GAA, новую парадигму лечения болезни Помпе; ферментозаместительную терапию болезни Помпе; CLN3, которая находится в фазе 1/2 клинического исследования для оценки безопасности и эффективности однократного интратекального введения AAV серотипа AT-GTX-502 генной терапии у пациентов с CLN3; и CDKL5, ген на Х-хромосоме, кодирующий белок CDKL5, который регулирует экспрессию белков, необходимых для нормального развития мозга. Компания заключила соглашения о сотрудничестве и лицензионные соглашения с Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania и GlaxoSmithKline. Компания Amicus Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2002 году, ее штаб-квартира находится в Филадельфии, штат Пенсильвания.