Не лучше плацебо: чем обернется провал препарата small-cap биотеха aTyr Pharma

В сентябре биотех aTyr Pharma, разработчик терапии для пациентов с саркоидозом легких, сообщил, что его главный кандидат в заключительной фазе клинических исследований оказался не сильно лучше плацебо. Всего за один день — 15 сентября — котировки компании обвалились на 83%. Это не первый провал в истории aTyr Pharma: семь лет назад он потерпел крах в испытаниях препарата от рака, что привело сокращению стоимости компании почти вдвое.  

Компанию aTyr Pharma основали в 2005 году ученые из Исследовательского института Скриппса Пол Шиммель и Сян-Лэй Ян. На сайте MarketWatch в качестве сооснователя указан также Брюс Бeйтлер, лауреат Нобелевской премии по физиологии и медицине 2011 года. Шиммель и Ян изучали специальный фермент, который помогает аминокислотам “присоединиться” к правильной транспортной РНК (тРНК). Этот же фермент, согласно теории Шиммеля, может быть полезен при терапии различных заболеваний, поскольку воздействует на иммунитет. 

Именно этот тезис и лег в основу разработок aTyr Pharma, когда она решила разрабатывать лекарства для борьбы с тяжелыми заболеваниями, которые так или иначе связаны с “неправильной” работой иммунитета. В их числе была лице-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия, некоторые болезни легких и печени, а также рак. 

Первое время aTyr Pharma финансировала свою деятельность за счет грантов, также среди ее инвесторов были венчурные фонды, например, Alta Partners, Cardinal Partners и Polaris Ventures. В 2015 году она провела IPO, продав инвесторам 6,16 млн акций по цене $14. К осени 2017 года котировки достигли пика — стоимость бумаг превышала $88 на фоне обнадеживающих новостей о ранних стадиях клинических исследований препарата для пациентов с дистрофией. 

Чуть позднее, в отчете за 2017 год компании уже писала о двух приоритетных клинических программах, которые она сочла более эффективными: в онкологии и заболевания легких. А спустя год, отчитываясь за первый квартал 2018-го, объявила, что прекращает исследования в области рака, поскольку на доклинической стадии (еще до испытаний на людях) ее лекарство оказалось неэффективным. Это привело к падению акций aTyr Pharma до минимального, на тот момент, значения.

В результате у aTyr Pharma осталась только одна программа, связанная с заболеваниями легких. Ее главная разработка в этой области — препарат эфзофитимод. Компания тестирует ее у пациентов с разными заболеваниями, но дальше всего продвинулась в исследованиях у людей с саркоидозом легких — воспалительным заболеванием, нередко приводящем к фиброзу, что затрудняет насыщение крови кислородом. 

Сейчас люди с этим диагнозом вынуждены длительно принимать противовоспалительные лекарства — стероиды, что может вызвать побочные эффекты и необходимость лечения дополнительными препаратами. aTyr Pharma утверждала, что эфзофитимод позволяет существенно снизить дозировку стероидов. Доказательства — результаты заключительной стадии клинических исследований — компания опубликовала в сентябре 2025 года.

На Уолл-стрит их ждали с нетерпением: “Эта веха станет ключевой для компании, определив ее стратегическое направление на будущее”, — писал Freedom Broker в августовской инвестзаписке (есть у Oninvest). Инвестбанк Jeffries в преддверии публикации результатов повысил целевую цену для бумаг компании почти на 90% — до $17, подтвердив рекомендацию покупать акции aTyr Pharma. 

Но все пошло не по плану. Хотя у пациентов, принимающих эфзофитимод, суточная доза стероидов снизилась, но примерно на столько же снизилась дозировка у тех, кто принимал плацебо, следует из сообщения компании. 

«Достижение полного отказа от стероидов у рекордных 40% пациентов в группе плацебо стало неожиданностью для исследователей. Опираясь на данные реальной медицинской практики, данный показатель не должен был превысить 10-15%», — писал Freedom в сентябрьском обзоре.

После публикации результатов котировки aTyr Pharma рухнули всего за один день, 15 сентября, на 83%, до $1, а затем снизились еще до $0,7. 

Несколько аналитиков снизили их рейтинг и целевые цены. Так, Freedom пересмотрел рекомендацию для бумаг aTyr Pharma с «покупать» до «держать», целевую цену уменьшил в 9,5 раза, до всего $1. Аналитик Cantor Fitzgerald Прахар Агравал присвоил бумагам компании рейтинг neutral, Фейсал Куршид из Leerink Partners — market perform (оба соответствуют рекомендации «держать»), писал портал BioPharma Dive.

На фоне провала испытаний юрфирма Hagens Berman начала расследование. Его цель выяснить, могла ли aTyr Pharma ввести инвесторов в заблуждение относительно данных, полученных на более ранних этапах исследований, а также дизайна (то есть структуры — от гипотезы, до методов сбора результатов и их интерпретации) заключительной фазы. 

Сама компания считает препарат эффективным и собирается обсудить с отраслевым регулятором дальнейшие шаги по его применению. 

Freedom в сентябрьской инвестзаписке писал, что эта встреча может состояться в первом квартале 2026 года. Аналитики также указывали на более низкую, чем прежде, вероятность одобрения терапии, что негативно повлияет на прогнозные финансовые показатели. В августе они ждали, что первую выручку компания получит в 2027 году, ее размер составит $59,6 млн. Согласно обновленному прогнозу Freedom, этот показатель не превысит $30 млн.  

Куршид считает, что aTyr Pharma будет сложно обосновать свою позицию регулятору, учитывая «неясную значимость» преимуществ его препарата. 

Аналитики H.C. Wainwright более оптимистичны: «Хотя эфзофитимод не достиг основной цели исследования, он показал устойчивое улучшение общего самочувствия и уменьшение других симптомов заболевания, таких как кашель, одышка и усталость», — написали они в своем отчете 30 сентября. Эти результаты подтверждают потенциал препарата улучшать качество жизни пациентов с легочным саркоидозом и снижать потребность в длительном приеме стероидов, отметили аналитики. H.C. Wainwright сохранил рейтинг neutral для бумаг aTyr Pharma, отметив, что ожидает большей определенности со стороны регуляторов в отношении препарата.

Кроме саркоидоза, компания испытывает эфзофитимод на пациентах со склеродермией, аутоиммунным заболеванием соединительной ткани. Сейчас оно на второй из трех стадий клинических исследований. Агравал из Cantor Fitzgerald предупредил, что aTyr Pharma может столкнуться с трудностями при испытании эфзофитимода пациентами со склеродермией, поскольку это состояние является «еще более рискованным».