Акции Q32 Bio Inc.

Компания Homology Medicines, Inc., специализирующаяся на производстве генетических лекарств, стремится изменить жизнь пациентов, страдающих редкими генетическими заболеваниями. Ее запатентованная платформа предназначена для использования адено-ассоциированных вирусных векторов (AAVHSC), полученных из гемопоэтических стволовых клеток человека, для доставки генетических лекарств in vivo либо посредством генной терапии, либо путем редактирования генов без нуклеазы для лечения различных генетических заболеваний. Разнообразный набор AAVHSC позволяет компании воздействовать одной инъекцией на целый ряд тканей, имеющих отношение к заболеванию, включая печень, центральную нервную систему, периферическую нервную систему, костный мозг, сердечную и скелетную мышцы, а также глаз. Ведущим препаратом компании является HMI-102, находящийся в фазе 2 клинических испытаний pheNIX - генная терапия для лечения фенилкетонурии (PKU) у взрослых. Компания также разрабатывает HMI-103 для лечения ФКУ у педиатров, HMI-202 для лечения метахроматической лейкодистрофии, HMI-203 для лечения мукополисахаридоза II типа, а также HMI-104 для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Компания Homology Medicines, Inc. была зарегистрирована в 2015 году, ее штаб-квартира находится в Бедфорде, штат Массачусетс.