О компании

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, биотехнологическая компания, занимается разработкой и коммерциализацией препаратов для лечения муковисцидоза. Компания выпускает препараты SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI и KALYDECO для лечения пациентов с муковисцидозом, имеющих специфические мутации в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза, и TRIKAFTA для лечения пациентов с МВ в возрасте 6 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del. В программу компании входят VX-864 для лечения дефицита ААТ, который находится в фазе 2 клинических испытаний; VX-147 для лечения APOL1-опосредованного фокального сегментарного гломерулосклероза, или ФСГС, и других серьезных заболеваний почек, который находится в фазе 2 клинических испытаний; VX- 880, препарат для лечения диабета 1 типа, который находится в фазе 1/2 клинических испытаний; VX-548, NaV1.8 для лечения острой, невропатической, скелетно-мышечной боли, который находится в фазе 2 клинических испытаний; и CTX001 для лечения тяжелой формы SCD и TDT, который находится в фазе 3 клинических испытаний. Компания продает свою продукцию в основном специализированным аптекам и специализированным дистрибьюторам в США, а также специализированным дистрибьюторам и розничным сетям, больницам и клиникам за рубежом. Компания сотрудничает с Affinia Therapeutics, Inc; Arbor Biotechnologies, Inc; CRISPR Therapeutics AG; Kymera Therapeutics, Inc; Mammoth Biosciences, Inc; Moderna, Inc; Obsidian Therapeutics, Inc; и Skyhawk Therapeutics, Inc; а также с Ribometrix, Inc; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Germany, и X-Chem, Inc. Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated была основана в 1989 году, ее штаб-квартира находится в Бостоне, штат Массачусетс.