О компании

BioMarin Pharmaceutical Inc. разрабатывает и продает препараты для лечения людей с серьезными и опасными для жизни редкими заболеваниями и медицинскими состояниями. Ее коммерческие продукты включают Вимизим, ферментную заместительную терапию для лечения мукополисахаридоза (МПС) IV типа А, лизосомального нарушения хранения; Наглазим, рекомбинантную форму N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы для пациентов с МПС VI; и Куван, запатентованную синтетическую пероральную форму 6R-BH4, которая используется для лечения пациентов с фенилкетонурией (PKU), наследственным метаболическим заболеванием. Коммерческие продукты компании также включают Palynziq, ПЭГилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиачной лиазы, который доставляется путем подкожной инъекции для снижения концентрации Phe в крови; Brineura, рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу 1 для лечения пациентов с цероидным липофусцинозом типа 2, формой болезни Баттена; Voxzogo, инъекционный аналог натрийуретического пептида c-типа для лечения ахондроплазии; и Aldurazyme, очищенный белок, идентичный естественной форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы. Кроме того, компания разрабатывает valoctocogene roxaparvovec, аденоассоциированный вирусный вектор, который находится в фазе III клинических испытаний для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А; BMN 307, генная терапия, опосредованная AAV5, которая находится в фазе 1/2 клинических испытаний для нормализации уровня концентрации Phe в крови у пациентов с PKU; и BMN 255, который находится в фазе 1/2 клинических испытаний для лечения первичной гипероксалурии. Компания работает со специализированными аптеками, больницами и государственными учреждениями за пределами США, а также с дистрибьюторами и оптовыми продавцами фармацевтической продукции в США, Европе, Латинской Америке и за рубежом. BioMarin Pharmaceutical Inc. имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. и Asubio Pharma Co., Ltd. Компания была зарегистрирована в 1996 году, ее штаб-квартира находится в Сан-Рафаэле, штат Калифорния.