Акции Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc — биофармацевтическая компания, разрабатывающая генные терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний в Великобритании, Европейском союзе и Соединенных Штатах. Подход компании к генной терапии направлен на преобразование гемопоэтических стволовых клеток пациента в генно-модифицированный клеточный препарат для лечения заболевания пациента посредством однократного введения. Компания предлагает Strimvelis — препарат на основе гаммаретровирусов для лечения тяжелой комбинированной иммунной недостаточности, вызванной дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID). В портфель клинических разработок компании входят OTL-101 для лечения ADA-SCID, OTL-200 для лечения метахроматической лейкодистрофии, OTL-103 для лечения синдрома Вискотта-Олдрича, OTL-102 для лечения Х-хромосомной хронической гранулематозной болезни и OTL-300 для лечения бета-талассемии, требующей переливаний крови. В рамках доклинических программ разрабатываются OTL-203 для лечения мукополисахаридоза I типа, OTL-201 для лечения мукополисахаридоза MPS-IIIA типа и OTL-202 для лечения мукополисахаридоза IIIB типа. Компания заключила стратегическое соглашение о сотрудничестве с Pharming Group N.V. для проведения исследований, разработки, производства и коммерциализации OTL-105 — экспериментальной генной терапии на основе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, предназначенной для лечения наследственного ангионевротического отека. Ранее компания носила название Orchard Rx Limited. Orchard Therapeutics plc была основана в 2015 году, ее штаб-квартира находится в Лондоне, Великобритания.