Акции Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., биофармацевтическая компания, занимается поиском, приобретением, разработкой и коммерциализацией новых продуктов для лечения редких и сверхредких генетических заболеваний в Северной Америке, Европе и на международном уровне. Ее биологические препараты включают Crysvita (бурозумаб), антитело, направленное на фактор роста фибробластов 23, для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии, а также остеомаляции, вызванной опухолями; Mepsevii, ферментная заместительная терапия для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII; Dojolvi для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот; и Evkeeza (эвинакумаб) для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии. Кандидаты на создание препаратов компании включают DTX401, генный препарат для лечения пациентов с болезнью хранения гликогена типа Ia, созданный на основе адено-ассоциированного вируса 8 (AAV8); DTX301, генный препарат для лечения пациентов с орнитин-транскарбамилазой, созданный на основе AAV8; UX143, человеческое моноклональное антитело для лечения несовершенного остеогенеза; GTX-102, антисмысловой олигонуклеотид для лечения синдрома Ангельмана; UX701, для лечения болезни Вильсона; и UX053 для лечения болезни хранения гликогена III типа. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. имеет соглашения о сотрудничестве и лицензии с Kyowa Kirin Co., Ltd.; Университетом Сент-Луиса; Исследовательским институтом Бэйлора; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Университетом Пенсильвании; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; и Daiichi Sankyo Co., Ltd. Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. была зарегистрирована в 2010 году, ее штаб-квартира находится в городе Новато, штат Калифорния.