Акции small-биотеха взлетели: США одобрили его генную терапию. Кто еще в выигрыше?

Котировки small-cap биотеха Ultragenyx Pharmaceutical взлетели на Nasdaq 17 сентября почти на 13%. Компания сообщила: американский регулятор FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) одобрил ее генную терапию редкого врожденного заболевания, из-за которого человек постепенно теряет навыки и в итоге умирает. 

Акции Ultragenyx подскочили на торгах 17 сентября на 12,6%, до $14,5. На премаркете 18 сентября котировки продолжают рост. 

Инвесторы отреагировали на сообщение компании о том, что американский регулятор FDA одобрил ее препарат Fayuvi — первую в мире генную терапию синдрома Санфилиппо типа А. Это редкое заболевание возникает из-за врожденного дефицита фермента, который отвечает за расщепление сложных углеводов. В результате они накапливаются в клетках, что ведет к прогрессирующему повреждению центральной нервной системы, потере когнитивных, речевых и двигательных функций — и в конечном итоге к ранней смерти. 

Fayuvi — не собственная разработка Ultragenyx. Она приобрела глобальные права на нее (тогда она назывался ABO-102) у small-cap Abeona Therapeutics, которая из-за финансовых сложностей не могла продолжать клинические исследования. Покупатель обязался закончить испытания и зарегистрировать терапию, Abeona в свою очередь получила право на роялти в 10% с ее продаж. На фоне одобрения лекарства ее котировки так же подскочили: на 4% 17 сентября; и на 4% на премаркете в пятницу.

Новый препарат вводится внутривенно один раз в жизни, для доставки функциональной копии дефицитного гена он использует аденоассоциированный вирусный вектор. Это своего рода транспортная система, созданная на основе вируса, который служит для доставки здоровых генов в клетки. Abeona получила эту систему по лицензии от компании Regenxbio, чьи акции 17 сентября тоже подорожали на 3% — и продолжили рост 18 сентября. С использованием этой же системы был создан один из самых дорогих препаратов в мире — Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) от фармгиганта Novartis.  

Ultragenyx после одобрения Fayuvi, ставшего ее второй зарегистрированной генной терапией, получила ваучер на приоритетное рассмотрение, говорится в пресс-релизе. Это своего рода стимулирующая программа FDA: регулятор выдает документ компаниям, которые успешно создали лекарства против редких детских болезней, тропических инфекций или средств противодействия биотерроризму. 

Этот ваучер можно использовать, чтобы ускорить одобрение другой своей разработки или же продать. За него фармкомпании могут выручить $150-300 млн. Так, в этом году Jazz Pharmaceutical продала свой ваучер за $200 млн, а Fortress Biotech — за $205 млн. Самая дорогая покупка, по данным на 2025 год, зафиксирована в 2015-м. Тогда фармгигант AbbVie приобрел ваучер у United Therapeutics за $350 млн.

С начала года акции Ultragenyx рухнули на 37%. 

Основной обвал пришелся на начало сентября, когда компания сообщила о провале клинических исследований ее экспериментальной терапии синдрома Ангельмана. Он также связан с генетической мутацией и характеризуется когнитивными нарушениями, двигательными расстройствами, проблемами с равновесием и изнурительными судорогами. 

Мнения Уолл-стрит по поводу перспектив Ultragenyx разделились: десять аналитиков рекомендуют покупать ее акции и столько же — держать их. Хотя месяц назад, до провала терапии синдрома Ангельмана, у ее бумаг было 18 рейтингов «покупать» и всего два — «держать». Средняя целевая цена составляет $25,74, что означает потенциал роста почти 78% к цене последнего закрытия.