Акции Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. вместе со своими дочерними компаниями работает как мультиплатформенная биотехнологическая компания, которая занимается разработкой генных терапий для лечения редких и разрушительных заболеваний. У компании есть три клинические программы на основе лентивирусных векторов ex vivo для лечения анемии Фанкони - генетического дефекта в костном мозге, который снижает производство клеток крови или способствует производству дефектных клеток крови; дефицита адгезии лейкоцитов-I - генетического заболевания, вызывающего сбои в работе иммунной системы; и дефицита пируваткиназы - редкого аутосомно-рецессивного заболевания красных кровяных клеток, которое приводит к хронической несфероцитарной гемолитической анемии. Компания также ведет клинические исследования адено-ассоциированного вируса in vivo для лечения болезни Данона - мультиорганного лизосомально-ассоциированного заболевания, приводящего к ранней смерти из-за сердечной недостаточности. Компания имеет лицензионные соглашения с Центром исследований рака Фреда Хатчинсона; Центром исследований в области энергетики, медицины и техники (CIEMAT), Центром исследований биомедицины En Red и Институтом санитарных исследований Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT и UCL Business PLC; Регентами Калифорнийского университета; и REGENXBIO, Inc. Штаб-квартира Rocket Pharmaceuticals, Inc. находится в Крэнбери, штат Нью-Джерси.