О компании

Компания CRISPR Therapeutics AG, специализирующаяся на редактировании генов, занимается разработкой генных лекарств для лечения серьезных заболеваний с использованием запатентованной платформы Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 - это технология редактирования генов, которая позволяет вносить точные направленные изменения в геномную ДНК. Компания имеет портфель терапевтических программ по целому ряду заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Ведущим препаратом компании является CTX001 - терапия с редактированием генов CRISPR ex vivo для лечения пациентов, страдающих трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной болезнью, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента создаются для производства высокого уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Компания также разрабатывает CTX110, аллогенную CAR-T терапию с редактированием генов доноров, направленную на кластер дифференцировки 19-позитивных злокачественных опухолей; CTX120, аллогенную CAR-T терапию с редактированием генов доноров, направленную на антиген созревания В-клеток для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы; и CTX130, аллогенную CAR-T терапию с редактированием генов доноров, направленную на кластер дифференцировки 70 для лечения различных солидных опухолей и гематологических злокачественных опухолей. Кроме того, компания разрабатывает VCTX210, генно-редактируемый иммунореактивный препарат из стволовых клеток для лечения диабета 1 типа, и реализует различные программы генного редактирования in vivo, направленные на лечение заболеваний печени, легких, мышц и центральной нервной системы. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc, Nkarta, Inc и Capsida Biotherapeutics. Компания CRISPR Therapeutics AG была зарегистрирована в 2013 году, ее штаб-квартира находится в Цуге, Швейцария.