Акции BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. — биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией методов лечения редких заболеваний, угрожающих жизни, и других заболеваний в США, Европе, Латинской Америке, на Ближнем Востоке, в Азиатско-Тихоокеанском регионе и в других странах мира. В ассортимент продукции компании входят: VIMIZIM — ферментная заместительная терапия для лечения мукополисахаридоза (МПС) IV типа А, лизосомного заболевания накопления; VOXZOGO — аналог натрийуретического пептида C-типа (CNP) для однократного ежедневного введения, применяемый для лечения ахондроплазии; NAGLAZYME — рекомбинантная форма N-ацетилгалактозамина 4-сульфатазы для лечения пациентов с МПС VI; и PALYNZIQ — пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиак-лиаза, вводимый подкожно для снижения концентрации фенилаланина в крови. Компания также разрабатывает BRINEURA — рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу 1 для лечения пациентов с цероидным липофусцинозом 2 типа, формой болезни Баттена; ALDURAZYME — очищенный белок, разработанный таким образом, чтобы быть идентичным природной форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы; KUVAN — запатентованную синтетическую пероральную форму 6R-BH4, используемую для лечения пациентов с фенилкетонурией, наследственным заболеванием обмена веществ; и ROCTAVIAN — аденоассоциированный вирусный вектор для лечения тяжелой формы гемофилии А. Среди разрабатываемых продуктов компании — BMN 333, CNP пролонгированного действия для лечения различных нарушений роста, таких как ахондроплазия и гипохондроплазия; BMN 349, пероральный препарат для лечения заболеваний печени, связанных с дефицитом альфа-1-антитрипсина; и BMN 351, олигонуклеотид для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания обслуживает специализированные аптеки, больницы, правительственные учреждения за пределами США, дистрибьюторов и оптовые фармацевтические компании. Компания имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. и Ares Trading S.A. Компания была основана в 1996 году и находится в Сан-Рафаэле, штат Калифорния.