Акции Intellia Therapeutics, Inc.

Компания Intellia Therapeutics, Inc., специализирующаяся на редактировании генома, занимается разработкой терапевтических препаратов. Программы компании in vivo включают NTLA-2001, которая находится в фазе 1 клинических испытаний для лечения транстиретинового амилоидоза, и NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека, а также другие программы, ориентированные на печень, включая гемофилию А и гемофилию В, гипероксалурию типа 1 и дефицит альфа-1-антитрипсина. Программа ex vivo включает NTLA-5001 для лечения острого миелоидного лейкоза, а также собственные программы, направленные на разработку инженерных клеточных терапий для лечения различных онкологических и аутоиммунных заболеваний. Кроме того, компания предлагает инструменты, состоящие из системы Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. на создание гемопоэтических стволовых клеток для лечения серповидно-клеточной болезни; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. на совместную разработку потенциальных продуктов для лечения гемофилии А и гемофилии В; Ospedale San Raffaele; и стратегическое сотрудничество с SparingVision SAS на разработку новых геномных препаратов с использованием технологии CRISPR/Cas9 для лечения глазных заболеваний. Ранее компания была известна как AZRN, Inc. Компания Intellia Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2014 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.