О компании

Sarepta Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания коммерческого уровня, специализируется на открытии и разработке РНК-мишеней, генной терапии и других методов генетической терапии для лечения редких заболеваний. Компания предлагает инъекции EXONDYS 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, которая поддается пропуску экзона 51; и VYONDYS 53 для лечения Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, которая поддается пропуску экзона 53. Компания также разрабатывает AMONDYS 45, препарат, использующий химию фосфородиамидатных морфолиноолигомеров и технологию пропусков экзонов для пропуска экзона 45 гена дистрофина; SRP-5051, конъюгированный с пептидом PMO, который связывает экзон 51 пре-мРНК дистрофина; SRP-9001, программу генной терапии микродистрофина МДД; и SRP-9003, программу генной терапии мышечной дистрофии пояса конечностей. Компания имеет соглашения о сотрудничестве с F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon и StrideBio. Компания была зарегистрирована в 1980 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.