Акции REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, предлагает препараты для генной терапии, позволяющие доставлять гены в клетки для устранения генетических дефектов или для того, чтобы клетки организма вырабатывали терапевтические белки или антитела, направленные на борьбу с заболеваниями. Кандидаты на генотерапию основаны на технологической платформе NAV, запатентованной платформе доставки генов адено-ассоциированным вирусом. Ведущим препаратом компании является RGX-314, который находится в фазе III клинических испытаний для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации. Компания также разрабатывает RGX-121, который находится в фазе I/II клинических испытаний для лечения мукополисахаридоза II типа; RGX-111, который находится в фазе I/II клинических испытаний для лечения мукополисахаридоза I типа;RGX-181, который находится на стадии предварительных клинических испытаний для лечения позднеинфантильного нейронального цероидного липофусциноза II типа; RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, который находится на стадии I/II клинических испытаний; и RGX-381 для лечения глазных проявлений болезни CLN2, который находится на доклинической стадии. REGENXBIO Inc. также лицензирует свою технологическую платформу NAV другим биотехнологическим и фармацевтическим компаниям, а также имеет соглашение о сотрудничестве и лицензию с Neurimmune AG на разработку новых генных терапий. Компания REGENXBIO Inc. была основана в 2008 году, ее штаб-квартира находится в Роквилле, штат Мэриленд.